Niekomercyjne badania kliniczne: od koncepcji badawczej po wdrożenie innowacji

Niekomercyjne badania kliniczne: od koncepcji badawczej po wdrożenie innowacji

Pod redakcją
Dr hab. n. med. Diany Kitali
i Dr. hab. n. med. Radosława Sierpińskiego

e-ISBN 978-83-68026-00-9 Liczba stron: 472 Format: B5 Rok wydania: 2023

 

Przemysł farmaceutyczny należy obecnie do najszybciej rozwijających się sektorów gospodarki na całym świecie z uwagi na stale rosnące zapotrzebowanie społeczeństwa co do skutecznych metod leczenia, a przyczyn zwiększenia popytu na leki należy upatrywać w takich czynnikach jak starzenie się społeczeństwa, wzrost częstości występowania chorób przewlekłych, a także zwiększenie świadomości pacjentów i ich oczekiwań związanych z jakością opieki medycznej. Nie sposób rozważać kwestii rynku leków i dostępu do niego bez całościowego spojrzenia na system ochrony zdrowia. Według definicji Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) system ochrony zdrowia to zespół wszystkich organizacji i instytucji, zarówno publicznych, jak i prywatnych, oraz wszelkich zasobów, które służą poprawie, zachowaniu lub przywracaniu zdrowia niezależnie od otoczenia politycznego i instytucjonalnego, w jakie dany system jest wpisany. Założeniami funkcjonowania polskiego systemu opieki zdrowotnej są takie wartości, jak: solidaryzm, równy dostęp do opieki i świadczeń, prawa pacjenta, godne, etyczne i sprawiedliwe traktowanie chorych. Zgodnie z artykułem 68 Konstytucji Rzeczypospolitej Polskiej każdy obywatel Polski ma prawo do ochrony zdrowia, a władze publiczne są zobowiązane do zapewnienia wszystkim obywatelom równej dystrybucji publicznych świadczeń zdrowotnych, ze szczególnym uwzględnieniem dzieci, kobiet ciężarnych, inwalidów i osób starszych. W ramach realizowanego budżetu strona rządowa chce systematycznie poszerzać katalog terapii o udowodnionej skuteczności, zarówno na podstawie badań klinicznych, jak również danych pochodzących z rynku, czyli tzw. RWE, a w rezultacie refundować tylko te leki, które przynoszą największą korzyść chorym. To dzięki prowadzeniu badań klinicznych możemy odpowiadać na potrzeby pacjentów, poprawiając ich rokowania w ciężkich chorobach i umożliwiając im dostęp do terapii ratujących ich życie. Kliniczne badania eksperymentalne ze złotym standardem w postaci randomizowanych kontrolowanych badań klinicznych (ang. Randomised Controlled Trials – RCTs) to obecnie jedne z głównych narzędzi nowoczesnej medycyny opartej na faktach (ang. Evidence-Based Medicine – EBM) służące do weryfikacji bezpieczeństwa i skuteczności potencjalnych nowych rozwiązań terapeutycznych bądź prewencyjnych. Istotą prowadzenia badań klinicznych jest przede wszystkim dostarczenie wiarygodnych dowodów naukowych potwierdzających skuteczność i bezpieczeństwo produktów leczniczych stosowanych u pacjentów i umożliwienie wyboru najbardziej optymalnych metod leczenia. Wyniki badań klinicznych stanowią także podstawę do decyzji o dopuszczeniu badanych leków do obrotu przez odpowiednie organy regulatorowe. Prowadzenie badań klinicznych jest przy tym związane z koniecznością ponoszenia bardzo wysokich nakładów finansowych i czasu potrzebnego na ich realizację. Według raportu The Pharmaceutical Industry in Figures 2019 opublikowanego przez European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations, szacunkowy pełny koszt badań i rozwoju nowego produktu leczniczego wynosi ok. 2 mld euro, a czas konieczny na realizację całego procesu, począwszy od badań przedklinicznych do wprowadzenia leku na rynek, wynosi ok. 13 lat. W związku z wysokimi kosztami prowadzenia badań klinicznych, możliwość ich realizacji była dotychczas ograniczona przede wszystkim do dużych, międzynarodowych firm farmaceutycznych, dla których zrozumiałym celem jest osiągnięcie zwrotu z inwestycji związanej z wprowadzeniem nowego leku do obrotu.

Książka ta powstała celem zapoznania czytelnika zarówno z nowym stanem prawnym w Polsce, będącym następstwem działań europejskich, jak i trendami w badaniach klinicznych, a przede wszystkim z trudnościami związanymi z komercjalizacją ich wyników. Praca przeprowadza czytelnika przez aspekty prawne (rozdział 1), związane z pozyskiwaniem finansowania (rozdział 2), aspekty merytoryczne związane z planowaniem i prowadzeniem samego badania (rozdział 3), nowinki technologiczne (rozdział 4) oraz problematykę oceny HTA i market access (rozdział 5). Stanowi uzupełnienie istniejących pozycji literaturowych o tematykę związaną ze złożonością aspektów prowadzenia niekomercyjnych badań klinicznych i ma stanowić pomoc zarówno dla doświadczonych, jak i początkujących badaczy, chcących przyczynić się do ulepszenia opieki zdrowotnej w Polsce.